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基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

  杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变,缺乏这种必需的蛋白质,因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化,并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。 DMD主要影响男性,因为关键的突变位点位于X染色体上。

  文章中,研究者首次成功地修复了猪中突变的肌营养不良蛋白基因,研究人员表示,这些基因剪刀非常有效,并且可以纠正肌营养不良蛋白基因;与没有接受该治疗的疾病动物相比,所治疗的动物对心律不齐的敏感性较低,并且预期寿命增加。a

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