杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。 DMD主要影响男性，因为关键的突变位点位于X染色体上。

　　文章中，研究者首次成功地修复了猪中突变的肌营养不良蛋白基因，研究人员表示，这些基因剪刀非常有效，并且可以纠正肌营养不良蛋白基因；与没有接受该治疗的疾病动物相比，所治疗的动物对心律不齐的敏感性较低，并且预期寿命增加。a